از درد سخن گفتن و از درد شنیدن با مردم بی درد ندانی که چه دردیست.

یک حرفهایی وجود دارد که ممکن است انسان خجالت بکشد که آنها را بزند ولی اگر در دلت بماند یک اغده می شود ، پس بیایید با هم درد دل کنیم. تا به دنیا می آییم گریه می کنیم ، می دانیم این گریه ها بهانه ای بیش نیست چون اشک های من هموفیل برای ورود به این دنیا بوده است ، ما نه ماه را درون تاریکی صبر کردیم و اگر می دانستیم اینجا هستیم ، اگر می توانستیم بر می گشتیم چون فردا باید دریای دردها را دریابیم و تنهای تنها می مانیم ، اما وقتی که بزرگتر می شویم و به طرف سختی ها می رویم در دست تقدیر بدجور درگیر می شویم و بعد می فمیم یک فرد زخمی ، غمگین و تسلیم هستیم ، چون زمانی که بزرگ می شویم باید خم و راست بشویم جلوی مدیری که نمی ارزد سرش به تنش ، پس باورت شود بزرگ که شدی رفیقت هم کلک است و رفیقی که بی کلک است تو شیرش را خوردی. زمانی که به دنیا می آییم و یا زمانی که جهش به جهش از یک جنین مبدل به نوزاد شدیم و یا زمانی  که یک قلب در تنمان به تپش افتاد و هنوز هیچکس نمی فهمد ما هموفیلی هستیم پدر به همه می گوید این پسر است پس عصای دست من خواهد بود اما غافل از اینکه تو یک هموفیل هستی و درون همان فضای بسته خواهی ماند ، تمام این حرف های من به حقایق وصل می شود همانطور که تولد ما هموفیلی ها فقط برای بقای نسل بوده است ، اما آن چیزی که من می دانم این است که این رسم زمین و دنیای بی رگ و بی رحم نسبت به ما هموفیلی ها بوده است. خیلی مواقع به تقویم و سرسیدش می نگرم و متوجه می شوم که وقت خونریزی دادن من سررسیده است سرگردان و ساکت می مانم و به خودم می گویم ای کاش خدا سلامتی را به من هدیه می داد و با نگریستن به ٱینده هایم می بینم که در زمان حال مرده و تهی شده است و حال که جوانم انگار که یک فرد سالخورده شده ام و شاید آن قربانی من باشم که تقریبا باخته ام و همیشه از انسان های اطرافم یک اهریمن ساخته ام ، حق زندگی کردن به من هموفیل که رسید زمین دهان باز کرد و درد و رنج را از بدو تولد به سرم ریخت و من را همیشه برانداز کرد ، وقتی دنیا می خواهد من بسوزم دیگر چکار می شود کرد دلم را  با نخ سوزن بدوزم ، اما این دفعه من می خواهم شما جماعت هموفیل را نصیحت کنم پس بیایید برای یکبار هم که شده دنیا را از نگاه من ببینید و برای یکبار بیایید پای صحبت های من بشینید ، و برای یکبار بیایید بخاطر هم یک راه حل بچینیم و بیایید دستهایمان را در کنار هم بگیریم. خیلی وقتها این سئوال درون مغزم است که همیشه به پدر و مادرم می گویم که چرا رفتید داخل آن معذر لعنتی ، سئوال که نه ، کلی اغده درون من است که در زمانهای تنهایی مثل یک جغد شوم به سراغم می آید ، به پدر و مادرم می گویم چرا اینجا هستم چرا من را به دنیا آوردید وقتی که لیاقت من را نداشتید اما پدر و مادرم می گویند ما تو را از خدا گرفته ایم اما من سئوالم این است که شما من را به چه کسانی دارید پس می دهید به این جماعت گرگ ، مگر خدایا ما امانت شما نیستیم ، آیا این ثمره بیداری و درد و رنج و خونریزهای پی در پی ما است چقدر بخواهم جلوی دیگران رازداری کنم ، چقدر من هموفیل باید در دستهای افراد اطراف هموفیل و غیر هموفیل باید پاس کاری شوم و چقدر از ترس نداشتن دارو ، معلولیت ، بی پولی ، بی شغلی ، بی درآمدی ، و درد و مشکلات و ... باید توهم بگیرم و دیگران من را به چشم ترحم ببینند ، ما هموفیل ها که در دنیا ، بد رنج داده ایم مثل استاد بزرگی می مانیم که در شطرنج ماتیم ، از اطرافیانمان هم همیشه ننگی عایدمان می شود و هرز گاهی به ما انگی وارد می شود ، پس کارکترهای کانون هموفیلی من را ببینید ، من یک بیمارم ، یک بی تابم ، یک غریب هستم ، دیگر بچه نیستم برای گریه هایم یک تی تاب بخرید ، دیگر با جفاهای شما کارکترها منم می خواهم بشوم آدم بده ، بازم از شما خواهش می کنم بیایید خوبی کنید و بد بودن را به ما هموفیلی ها یاد ندهید. هر کسی برای کمک به ما هموفیلی ها می آید و می خواهد دست ما را بگیرد اما غافل از این هستیم که فردا میخواهد چند برابرش را پس بگیرد ، گریه ها برای ما هموفیلی ها همه ریاح است ، دوستی که نیست ابر بهاری است و به اصطلاح این گریه ها همه پیاز پوست کندن است ، می خواهند گلوی ما هموفیلی ها را با حرص بدرند انگار که از ما هموفیلی ها ارث پدری طلب دارند. حال گوش بده ، حالا که در اوج حرف زدن هستیم هرچند به شما نمی خواهم موج منفی بدهم ولی بدانید که خیلی زود پیر می شوید و بدانید که خیلی زود دیر می شود ، عاقبت تولد تو اجل خواهد بود ، حالا چرا برای بزرگ شدن عجله می کنی؟ پس بدانید که ٱینده سرنوشت می شود و بدانید که راه راست بروید آخرش بهشت می شود ، هرچند بعدها می فهمی که راست می گفتم ، اما راست گفتن من را هم می شود کج نوشت. ولی ، اما ، زمانی که دردها من را دوره می‌کنند و مثل طناب دار به دور گردنم می پیچند خیلی وقت ها می نشینم و به خودم می گویم آیا داستان زندگی من بدتر از داستان بینوایان و کوزت نبود ، در خانه ای بودم که مادرم بخاطر دردهای من همیشه تب می کرد و خیلی وقتها دارویی نبود و در آن زمان اصلا فاکتور هشتی وجود نداشت و فقط باید صبر می کردم اما تا کی؟ تا یکی پیدا شود و به داد من هموفیل برسد در صورتی که وجود من در همان زمان پر از درد و استرس شده بود ، هرچی داد و فریاد می زدم ، هرچی اشک می ریختم انگار صدا می پیچید و به خودم برمی گشت ، درون خانه و خیابان و حتی هنگام درس خواندن در فکر اینکه خونریزی بعدی کی به سراغم می آید و چطور باید با درد عجیبش مقابله کنم و خیلی وقت ها بعد از خونریزی باید ساعت ها پشت در بیمارستان‌ و یا روی تخت بیمارستان‌ برای تزریق داروی مکمل هموفیلی (کرایو) ساعت ها منتظر می ماندم و درد میکشیدم ، خودم می دیدم که روز روشن است اما روزگار برای من هموفیل با تخریب مفاصل کلی تیره می شد. اکنون باید متوجه شده باشید که چگونه کودکی من را هموفیلی از بین برد و اینک جوانی من را این قانون و این سرنوشت کدر و بازم این بیماری کشت ؛ همیشه به دوستانم و آدم هایی که از لحاظ جسمی سالم هستند می گویم که نترسید که خدا شما را برای دردهایش امتحان کند چون این دردها قبلا روی من امتحان شده است ، برای خدا مثل موش آزمایشگاه بوده ام و نتیجه ها و عملکردها در زندگی من همیشه با اشکال روبرو شده است ، مشکلاتی که همیشه پای دردهای این بیماری همپای من بوده است و همیشه برای درد و زندگی من سوژه بوده ام که یک سره ویران شوم ، آری کمر من زیر این بار خمیده شد اما شاید قدرتی در من دمیده شده باشد که همیشه به ٱینده های روشنم اعتقاد داشته باشم تا شاید ٱینده ها هم به من اعتماد داشته باشند. حرفهای دل من آه سینه سوز می باشند و شاید شبیه سرنگ های فاکتور8 می مانند که تنمان را سوراخ کرده اند. تقصیر من نیست که هموفیلی شده ام اما بخاطر همین هموفیلی است که خیلی حرف های آدمها را از حفظ شده ام ، حتی خود شما که سر من را با این حرف ها برده اید مطمئنم که دنیا رو حتی با یک سرما خوردن فحش می دهید و ما هموفیلی ها همیشه و در هر زمان منتظر هستیم که روز سلامتی امان فرا برسد و حاضریم آن را به صد کیلو طلا هم ندهیم ، اما زمانی که دردهای ناشی از هموفیلی چه از لحاظ جسمی و چه از لحاظ روحی زیر یک خم ما را می گیرد ما را به روی زمین می کوبد و این درد به ما الکی می گوید بخند ، به این می گویند بدل در فن کشتی ، یعنی ما هموفیلی ها دردهایمان را با خنده باید بکشیم ، حال باید جمع کنیم یک مقداری جوک و اراجیف و یاوه اطراف خودمان تا بتوانیم حسابی بخندیم و اینک خود بشویم دکتر خودمان و دیگر نیازی به دکتر نداشته باشیم. خیلی وقتها به خودم می گویم چرا سرنوشت من باید این باشد ، اما اطراف من پر شده از این چراهای بی جواب ، شاید امیدهای واهی و تهی چراغ شبهای تاریک من باشد ، در این مسیر پر پیچ و خم و پل سراب روبرو شده ایم با این همه پل های خراب و ما باید خودمان را به دست باد بسپاریم تا شاید از این پل های خراب رد شویم اما همه این صحبت ها "ای کاش" است اما من به شما می گویم درون واژه "ای کاش" حبس نشوید چون کاش را کاشتند اما سبز نشد. پس حال متوجه شدید ملازمه هموفیلی با زندگی من در تمام عمرم و از بدو تولد تا به حال چه بوده است؟؟؟ آری من از روزی که چشمانم را باز کردم با یدک کشیدن این بیماری از زندگی سیر شدم حال هم در کنار این بیماری در جوانی پیر شده ام ، از سابقه پر تلاطم زندگی ام مجبور به زدن حرف هایی شده ام حرفهایی که شاید از دید دیگران منفی باشد و همان دیگران همیشه به من می گفتند تو فردی جوگیر و احساساتی هستی اما شما چه موقع به سؤالهای من جواب دادید ؛ من  از روزی که چشمانم را باز کرده ام هموفیل بوده ام و درد هموفیل انگار بختک خوفناک در درون زندگی من بوده است و در دستهای پدر و مادرمان به جای اسباب بازی و قلم ، سرنگ بود ، همیشه یک پای زندگی برای من هموفیل لنگ بود ، فقط برای یکبار بگذار من حرفم را بزنم چون من و شما درد و ریشه را می شناسیم ، برای یکبار بگذار فکر کنم که آدم هستم و هرچند از لحاظ جسمی سالم نیستم ولی بگذار فکر کنم که در یک جامعه سالم هستم ، بگذار یکبار یادم برود که یک عمر درد کشیدم و یک عمر تو سری خوردم و بگذار که فکر کنم که یک توفاله بی ارزش نیستم ، بگذار یکبار چشمانم را ببندم به روی این بیماری و گریه های مادرم و بگذار چشمانم را ببندم و بگویم خوشبختم که بی ٱینده نیستم و به فردا چشم دوختم ، هرچند شاید تو در دل خودت بخندی اگر در ناز و نعمت و سلامتی باشی ، اما زندگی برای من طوری دیگری بوده است لعنتی ، برای من این زندگی نبوده ، مثل جان کندن بوده ، مثل اینکه صبح بیدار شوی و شب بمیری ، و اگر در سرت هم بزنن صدایت در نمی آید ، آری زندگی برای ما هموفیلی ها مثل یک شب بدخوف می ماند ، اگر هموفیل باشی در نگاه مسئولین ذینغع هموفیل مرگم تاوان دارد ، اصلا اینجا یک عده پیاده ان و یک عده سوارن ، زندگی برای ما هموفیلی ها کلکسیون بدبختی است و همه چیز برای ما هموفیلی ها بی معنی است ، در اینجا معرفت در کانون های هموفیلی ول است ولی اگر از خودت شرم نکنی خیلی مشکل است ، اینجا جایی است که معنی انسان زیر سئوال است ، مثل یک انسان جلو این آدم ها زندگی کردن تقریبا محال است ، همیشه یک بار سنگین و یا یک ننگ یا بدنامی بنام هموفیل و درد و معلولیت روی دوشت خواهد بود اما خیلی شفاف صدای وحشت و درد و فریاد درون گوشت خواهد بود ، مسئولین کانون هموفیل عجیب هموفیل منتقد را تهدید به شکایت و ... می کنند ، در درون کانونهای هموفیلی ، بیماران هموفیلی قیمتی ندارند اینجا به هموفیل اندازه یک نخود ارزش نمی دهند ، و همیشه جواب اعتراض ما تهدید و تحدید(محدودیت) بوده است ، برای ما هموفیلی ها خیلی وقت است که توسری خوردن عادت شده است ، اما لوب کلام با این بیماری در اینجا زندگی کردن از مردن هم مشکل تر است ، می خواهم بدانم شما مسئولین ذی ربط هموفیل چه کاری برای ما هموفیلی ها کرده اید جز اینکه فردای ما را خراب کردید من نمی خواهم بروم دنبال مواد و خلاف سنگین اما یک خط قرمز شده است نوار مغزیم ، من که حال مطمئنم شمایی که مطالب من را می خوانید حرفهای من را از یاد خواهید برد یا به باد سخره خواهید گرفت چون شما واقعا حواس پرت هستید و خود را به خوابی زده اید ، هرچند امید من را شما نقش بر باد کردید ، شاید شما فکر می کنید من تشنه نوازشم ، نمی خواهم با این نوازش های صوری دستی بر سر من بکشید ، هرچند درون خواسته های من همه نیازهای من را دیدید حالا جواب این هموفیل بی آزار و منزوی و بی چیز و درد کشیده را می دهید ، حال که فکرش می کنم می گویم دیگر گذشته آب از سرم که فقط  ناشی از  این بیماری لامصب است اما بیماری خاصی که برای افرادی خاصی ذینفع بود ، هرچند نه ناله و نه داد و حوار تاثیری ندارد و هیچ خط مشی به جز بیشتر طرد و منزوی شدن از این کانون برای من نخواهد گذاشت ، حتما اینک در این زمان به خودت می گویی تو چه می دانی ، چرا سر بی درد خودت را درد می آوری و شاید می گویی تو شده ای یک مرده که هر لحظه قبل از فوتش وصیت می کند ، می دانم و شاید حق داری به من این را بگویی اما عشق به هم نوع (بیماران هموفیل) دلیلش باشد. می خواستم با حرف هایی که زدم ثابت کنم که دیگر طرز رفتار و برخورد و روابط با ما هموفیلی ها حتی کثیف تر از هوای تهران شده است و شاید بخاطر همین است که به ما هموفیلی ها گفته می شود ایران دیگر جای زندگی برای شما بیماران هموفیل نیست و باید از اینجا بروی که یک نفس راحت بکشی. این روزها با کنار گذاشتن تمام افراد منتقد و دلسوز ، اوضاع برای شما کارکترها و ذینفع ها و اداره کنندگان کانون ها با تغییر من درآوردی اساسنامه ، بسیار آرام است مشتی ، اما مطمئن باشید فردا از سختی ها و تغییر ورق روزگار چشمانتان پر از اشک مثل مشک می شود مشتی. و در آخر به امید روزی که دیگر بیماری و درد و معلولیتی نباشد و چشم مادرها برای فرزندانشان گریان نشود و روح قشنگ هیچ پدر و مادری لگدمال نشود و شاید غیرت منم دیگر پایمال نشود و روزی که پر از صلح و آزادی و سلامتی است و قدم به قدم باغ و تخت و آبادی است ، لحظه ای که شاید انسان دوباره معنی شود و تمام این شعارهای قشنگ و شکیل عینی شود ، شاید فقط آن روز ، روز ظهور و قیام مولایمان حضرت قائم-امام زمان(عج الله تعالی فرج الشریف) باشد و شاید لحظه ای که قبل از ظهور برسد اما من و شما  دیگر نباشیم ولی اگر شما ماندید به یاد من و هموفیل پرواز کنید و پنجره های ذهنتان را رو به دنیا باز کنید و به جای من بخوانید و بخندید و نفس بکشید ؛ هرچند امیدوارم برای یکبار هم که شده آدم ، آدم شود.

در دیاری که در آن نیست کسی یار کسی ؛ ای کاش نیفتد به کسی کار کسی . . . . . ""ضمنا مخاطب این مقاله فقط و فقط کانون های هموفیلی مرکز و استان ها می باشند و هیچ شخص حقیقی و حقوقی و نیز هیچ گونه سازمانی اهم دولتی یا غیر دولتی مورد خطاب در این مقاله به هیچ عنوان نخواهد بود. -سپاسگزارم."

نویسنده :موسی عابدی نژاد

با تولید فاکتور 8 بخش مهمی از درمان بیماران هموفیلی در داخل کشور انجام می شود و علاوه بر آن، تولید این دارو در کشور 40 تا 50 میلیون دلار صرفه جویی ارزی به دنبال خواهد داشت.  عارضه خونریزی در هموفیلی می‌تواند بسته به شدت اختلال ژنتیکی درجات مختلفی از نظر شدت داشته باشد.

این بیماری معمولاً از طریق مادر به پسرانش منتقل شده و مردان خوشبختانه نمی‌توانند بیماری را به پسرانشان منتقل کنند. علایم اولیه هموفیلی خونریزی های طولانی پس از خراش های کوچک است. البته عقیده عمومی بر این است که اینگونه خونریزی های کوچک ولی طولانی باعث مرگ شخص مبتلا نمی‌شود ولی به تدریج بیماری پیشرفت کرده و علایم شدیدتری از قبیل خونریزی های دردناک داخل مفصلی مانند مفصل زانو ایجاد خواهد کرد.

اینگونه حوادث با کوچکترین تحریکی پیش می‌آید و احتمالا یک پسربچه را از انجام بازی محبوبش یعنی فوتبال و یا انجام هر کار کوچک دیگری که احتمال دارد زانو دچار پیچیدگی شود باز می‌دارد. تجمع خون در مفاصل ممکن است باعث خشک شدن مفصل شده و کودک را بطور کامل فلج کند و یا خونریزی های غیر منتظره‌ای در ماهیچه‌ها به وقوع بپیوندد.

مبتلایان به این بیماری فاقد یکی از فاکتورهای انعقادی شماره 8 ، 9 و یا 11 هستند و در صورتیکه دچار هر نوع خونریزی شوند خون آنها منعقد نشده و برای توقف خونریزی تزریق فاکتور انعقادی ضروری است.

بیماری هموفیلی در 85 درصد موارد ناشی از کمبود فاکتور انعقاد خون شماره 8 است و این نوع هموفیلی موسوم به هموفیلی A یا هموفیلی کلاسیک است. در 15 درصد دیگر بیماران هموفیلیک، تمایل به خونریزی بر اثر کمبود فاکتور انعقادی 11 بوجود می‌آید.

اما شایعترین نوع این بیماری کمبود فاکتور 8 خون است ، فاکتور 8 نام یکی از پروتئین‌های دخیل در انعقاد خون است. فاکتور 8 پروتئینی است که پس از فعال شدن در پی یکسری واکنش‌های پی در پی در مواقع لزوم به انعقاد خون کمک می‌کند. کمبود این عامل انعقادی موجب بروز بیماری هموفیلی می شود.

هر گاه شخص مبتلا به هموفیلی دچار خونریزی شدید و طولانی شود، تقریباً تنها درمانی که واقعا موثر است تزریق فاکتور انعقادی شماره 8 خالص است. قیمت این فاکتور بسیار گران بوده و زیاد نیز در دسترس نیست زیرا این فاکتور فقط می‌تواند از خون انسان و آنهم فقط به مقادیر فوق‌العاده اندک بدست آید.

تجویز فاکتورهای انعقادی خون در بیماران هموفیلی به صورت مقطعی و در زمان مورد نیاز صورت می گیرد ، هر واحد فاکتور 8 برابر با 100 نانو گرم در میلی لیتر فاکتور 8 در پلاسما است که می تواند تا 2 درصد سطح فاکتور 8 موجود در پلاسما را افزایش دهد بنابراین دوز مصرف آن سه بار در هفته و هر بار با دوز حداکثر 50 واحد به ازای هر کیلو وزن بدن تجویز می شود .

به‌طور کلی دو نوع فاکتور 8 وجود دارد،‌ یک فاکتور 8 مشتق از پلاسمای خون و نوع دیگر فاکتور 8 به روش نوترکیب است که تولید می‌شود و به آن داروهای بیوسیمیلار می‌گویند که از طریق زیست‌فناوری تولید می‌شوند.

مزیت فاکتور 8 نوترکیب نسبت به فاکتور 8 مشتق از پلاسما ، نبود خطرات انتقال ویروس و بیماری از طریق دارو است که این نکته باعث اهمیت محصولات نوترکیب در مقایسه با محصولات مشتق از پلاسما است.

براساس آمار تعداد بیماران مبتلا به اختلالات انعقادی در ایران 6 هزار و 561 نفر است که از این آمار 3 هزار و 608 نفر به هموفیلی A مبتلا هستند.

فاکتور 8 نوترکیب اکنون توسط چند شرکت بزرگ و معروف دارویی دنیا تولید می‌شود هدف اصلی شرکت "سامان داروی هشتم" تولید داروی فاکتور 8 انسانی نوترکیب است که علاوه بر ایجاد خودکفایی در این زمینه منجر به صرفه‌جویی ارزی سالانه 40 تا 50میلیون دلار می شود و با توجه به اینکه کمبود این دارو به صورت یک فراورده نوترکیب، علاوه بر ایران در کشورهای خاورمیانه و سایر کشورها نیز محسوس است و اکثراً این دارو را به صورت یک فراورده مشتق از پلاسما در اختیار دارند و به تبع به سبب خطرات ناشی از آلودگی های احتمالی آن به ویروس ها علی الخصوص ویروس ایدز، مشتاق خواهند بود که از نوع نوترکیب این دارو استفاده کنند.

با تولید فاکتور 8 نوترکیب در داخل کشور نوسان قیمت و کمبود آن برطرف می شود و حتی زمینه صادرات آن به کشور های دیگر نیز ایجاد می شود.

جهت کسب اطلاعات بیشتر با شماره 

  32663368

حیدری تماس بگیرید.

با تشکر

مقدمه
از دهه 1960 درمان هموفیلی همراه با تزریق فاکتورهای انعقادی مفقود شده در خون بوده است.   
تا دهه 1980 این عوامل انعقادی فقط از طریق پلاسمای اهدا شده بدست می آمدند. اما با تولید مصنوعی فاکتورهای VIII و IX و احتمال انتقال ویروس HIV و هپاتیت ازطریق پلاسمای اهدایی سهم قابل توجهی از بیماران هموفیلی به طور روزافزون از طریق تکنولوژی بازسازی DNA مورد درمان قرار میگیرند .
رویکردی به روشهای درمانی از طریق فاکتورهای انعقادی:
دو رویکرد در درمان بوسیله تزریق فاکتورهای انعقادی که در بیمارستان ها مورد استفاده قرار میگیرد وجود دارد:
اول درمان بنا به درخواست بیمار که فاکتورهای منعقد کننده خون در یک زمان بحرانی و به منظور جلوگیری از خون ریزی تزریق می شوند. که موفقیت در این روش معمولا بعد از 1 الی 3 بار درمان برای اغلب مفاصل و بافت های نرم همراه با خونریزی شدید حاصل خواهد شد.
در مقابل، درمان پیشگیرانه به عنوان یک درمان دراز مدت در بازه های زمانی منظم  به منظور جلوگیری از وقوع خونریزی صورت می پذیرد.
 این رویکرد دوم که به صورت پیشگیرانه عمل می کند در سه دهه گذشته همراه با نتایج عالی در اسکاندیناوی مورد استفاده قرار گرفته است.
به تازگی در یک مطالعه تصادفی آینده نگر که در ایالات متحده آمریکا انجام گرفته است نشان داده شده است که با استفاده از این روش به میزان قابل توجهی آسیب های عضلانی مزمن در هنگام خونریزی ها کاهش یافته است.
به عنوان یک نتیجه از بررسی های به عمل آمده در حال حاضر تمایل روز افزونی برای درمان کودکان مبتلا به هموفیلی با استفاده از روش های درمانی پیشگیرانه از همان بروز اولین خونریزی وجود دارد.
مطالعات در حال حاضر در حال ارزیابی و بررسی فوائد حفظ و ادامه برنامه درمان پیشگیرانه در زمان نوجوانی و ابتدای بزرگسالی هستند.

روشهائی برای فاکتورهای انعقادی پیشگیرانه
در حالیکه یک توافق کلی و عمومی بر سر این موضوع وجود دارد که برنامه درمانی پیشگیرانه ، نتایج و فوائد عالی و قابل قبولی را در دراز مدت برای بافت عضلانی فراهم میسازد . اما هنوز هم در مورد زمان مطلوب برای شروع این برنامه درمانی و فواصل زمانی به کارگیری این روش شبهاتی وجود دارد.
برخی از پزشکان بر این باورند که حتی یک خونریزی مفصلی برای شروع یک آسیب مفصلی مزمن کافی است در حالیکه بقیه بر این باورند که الگوی خونریزی فرد بیمار باید قبل از شروع برنامه درمانی پیشگیرانه به طور منظم ارزیابی شده باشد.
این رویکرد اخیر منجر به افزایش سریع دز داروئی در برنامه درمانی می شود.
این برنامه درمانی یا تزریق یکبار در هفته آغاز می شود و فقط زمانی تعداد تزریق ها افزایش می یابد که خونریزی های پی در پی مشاده شود.
متوسط طول نیمه عمر فاکتورهای VIII و IX به ترتیب 12 و 24 ساعت می باشد. بیشتر برنامه های درمانی شامل تزریق 2 الی 3 بار در هفته عوامل انعقادی می باشند. اگر چه برخی از بیماران مقادیر کمتری از فاکتورهای انعقادی را جهت تزریق در برنامه روزانه انتخاب می کنند.
در حالیکه اجرای این برنامه درمانی بدین شکل ممکن است در مورد بزرگسالان مشکل خاصی ایجاد نکند اما در مورد بچه های کوچک این روش ممکن است یک چالش عملی بزرگ را ایجاد کند.
با دانستن این حقایق دیگر تعجب آور نخواهد بود که هدف عمده در توسعه فاکتورهای انعقادی جدید ، طولانی تر کردن نیمه عمر فاکتورهای انعقادی خون می باشد.
به طور کلی هدف این طرح دست یابی به فاکتورهای انعقادی است که می تواند یک بار در هفته و با دز استاندارد برای حفظ سطح فاکتور مورد نظر بالای 1% به کار گرفته شود.

پیشرفتهای بالقوه فاکتورهای انعقادی:
در حالیکه افزایش طول نیمه عمر فاکتورهای انعقادی عمده ترین هدف برنامه های درمانی می باشد. حداقل 2 جنبه بیولوژیکی دیگر از این پروتئین ها نیز مورد بررسی قرار گرفته اند. ایمنی زائی ذاتی فاکتور VIII همچنان به عنوان یک چالش قابل توجه در درمان قریب به 25%  از بیماران با بیماری شدید مطرح می باشد.
و بنابراین چندین استراتژی برای توسعه ملکول های VIII خوکی در سلول های پروتئینی انسانی تمرکز کرده اند.
در حالیکه ارزیابی ها و بررسی های پیش بالینی این پروتئین ها خواسته ما را برآورده کرده است . اما نیاز به گذشت زمان داریم تا ببینیم که آیا این پروتئین ها خاصیت ایمنی زائی کاهش یافته خود را در سلول های انسانی بازیابی خواهند کرد یا خیر.
بعید به نظر می رسد که این مطالعات در آینده ای نزدیک صورت پذیرد.
اصلاح ساختاری دیگری که در مورد فاکتورهای VIII و IX  مطرح می باشد بهبود کیفیت تمایل آنها به فعالیت انعقادی می باشد. که اگر این امر محقق شود می توان میزان دز کمتری از پروتئین مورد نظر را جهت حصول نتیجه انعقادی مشابه به کار برد.
این هدف در مورد فاکتور IX مورد دست یابی قرار گرفته است. که با جایگزینی چندید پروتئین از طریق انتقال ژنها در محیط آزمایشگاهی موجب افزایش بهره وری فاکتور IX در انعقاد خون شده است.
در نهایت نوآوری ما و ابداعات جدید در راستای فرآیند سنتز بیولوژیکی شامل تولید مواد انعقادی جدید که داراری صفات جدیدی هستند هنوز درحال بررسی و آزمایش هستند . برخی از مواد انعقادی جدید برای اولین بار با استفاده از روش کشت سلول های انسانی (HEK293 and HKB11 cells) در حال تولید هستند . با این هدف که صفات و خاصیت های موروثی آنها در مقایسه با آن دسته از مواد انعقادی که با روش کشت سلولهای غیر انسانی تولید شده اند بیشتر شبیه به صفات و ویژگیهای سلول های انسانی باشد ( به عنوان مثال آن دسته از مواد انعقادی که با استفاده از سلول های تخمدان موش های بالغ چینی و یا سلول ها یکلیه بچه موش ها تولید شده اند ) .
حال درست یا غلط بودن این روش و اینکه آیا این روش منافعی در بر خواهد داشت نیاز به گذشت زمان دارد تا تمامی جوانب ان به خوبی مشخص شود.
علاوه بر مزیت و فواید روش کشت سلولی جدید شکل های متفاوتی از VIII  به منظور تقویت تولید پروتئین ها  مورد بررسی و ارزیابی قرار گرفته اند.

افزایش طول مدت زمان نیمه عمر فاکتور انعقادی
تا به امروز 3 روش برای افزایش مدت زمان نیمه عمر فاکتور انعقادی خون مورد بررسی و تحقیق قرار گرفته اند:
1/ کاربرد یک ناقل و حامل عامل انعقادی همراه با نرخ آرام آزاد سازی ماده انعقادی
2/ انعقاد خون با استفاده از پلیمرهای هیدروفیلیک یا آب دوست.
3/ استفاد از نسل ترکیب ها یجدید یا ملکولهای متفاوت.
حامل هائی از جنس پلی اتیلن گلیکول برای فاکتور VIII
اولین ماده انعقادی بالینی جدید محصولی بود که قبلا با استفاده از فاکتور VIII باز تولید شده بود و به سطح خارجی یک حامل درون سلولی از جنس پلی اتیلن گلیکول الصاق شده بود.
عامل محرک برای تولید این ماده جدید این بود که شاید FVIII به طور تدریجی و طی یک مدت زمان طولانی از سطح حامل درون سلولی آزاد شود و بدین ترتیب طول نیمه عمر پروتئین افزائیش یابد .
نمونه های موفق برای توسعه روش انتقال دارو از طریق حامل درون سلولی داروهای Doxorubicin و Amphotericin هستند.
انتشار اولیه جزئیات رفتار این ماده انعقادی در محیط طبیعی و زنده نتایج متفاوتی را به اثبات رساند. در حالیکه آنالیز پارامترهای دارو شناختی پلاسما نشانگر هیچ گونه تفاوتی با فاکتر ضد هموفیلی نبود.
یک تحقیق بالینی بر روی یک گروه کوچک از چندین بیمار هموفیلی که تجربه خون ریزی های مکرر را داشتند نشان داد که کاربرد ماده انعقادی با استفاده از حامل درون سلولی موجب افزایش مدت زمان بین خون ریزی ها می شود. یعنی با استفاده از این روش فرد دچار دفعات خونریزی کمتری میشود.
ارزیابی و بررسی ثانویه این مکانیسم بالقوه نشان میدهد که نسل ریز ذره ما ممکن است بتوانند نقش بسیار مهمی را در انعقاد بهتر خون ایفاء کند.
در پی نتایج مثبت این تحقیقات اولیه بالینی فاز دوم این تحقیقات توسط یک مرکز تحقیقات بین المللی به منظور ارزیابی تکرار پذیری این یافته ها سازماندهی شد. اما فاز دوم این تحقیقات در همان مراحل اولیه به دلیل عدم وجود یک دلیل قانع کننده مبنی بر وجود عامل منعقد کننده خون متوقف شد.

ترکیب عوامل انعقادی با پلیمرهای هیدرو فیلیک
ترکیب محصولات درمانی با PEG به منظور افزایش طول نیمه عمر داروها از سال 1980 مورد استفاده قرار گرفته است.
الصاق مولکولهای PEG به محصولات درمانی موجب تولید یک پوششش آب بند برای سلول ها می شود و علاوه بر آن می تواند موجب پوشش فضای باز سلول ها شود که ممکن است به علت کاهش میزان ایمنی سلول بوجود آمده باشد.
نمونه هائی از روش های درمانی که در آنها از ملکول های PEG استفاده میشود و در حال حاضر از استاندارد مشخصی برخوردارند عبارتند از : PEG  اینترفرون، فاکتور محرک گرانولوسیت کلونی و L-asparaginase
در حالیکه پلیمرهای جایگزین از قبیل هیدروکسی اتیل ها از لحاظ آثار ترکیبی شان مورد بررسی قرار گرفته اند اغلب مطالعات درباره فاکتورهای انعقادی با استفاده از PEG انجام شده است.
در مطالعات اولیه از مواد ترکیبی به صورت رندوم برای الصاق به پروتئین انعقادی استفاده میشود اما این روشها به خاطر محدودیت هایی که  در کاربرد پروتئین منعقد کننده داشتند بسیار پیچیده و مشکل بودند..
محصولی که توسط این استراتژی های الصاقی تصادفی بوجود می آید به طور طبیعی ناهمگن و غیر یکنواخت است. و این تغییر پذیری و غیر یکنواختی بر توانائی پروتئین انعقادی در مشارکت موثر آن در فرآیند انعقاد تاثیر میگذارد.
بنابراین نه تنها اندازه گیری آزمایشگاهی میزان فعالیت انعقادی این محصولات پیچیده و مشکل است بلکه فعالیت های انعقادی آنها در محیط طبیعی نیز ممکن است به دلیل مکان و مقدار PEG الصاق شده به آنها به خطر بیفتد.
به تازگی یک تحقیق هدفمند در مورد فعالیت فاکتور VIII که ملکول های PEG به آن الصاق شده بود صورت پذیرفت . در این پروژه مقدار بسیار زیادی از سیستئین ها یا آمینو اسیدهای بدون پوشش سطحی جانشین سازی شده و وارد FVIII شدند. و فعالیتهای پروتئین جدید مشخص و معین شد.
بر پایه این مطالعات اولیه چند عدد از ملکولهای آمینو اسیدهای جانشین شده با ملکولهای PEG الصاقی ترکیب شده بودند.
درجه ترکیب این ملکولهای با ملکولهای PEG به طور قابل توجهی متفاوت بود. حتی زمانی که این الصاقات در مجاورت باقی مانده ها بودند. ] به عنوان مثال AAs1804 و 1808 [ اما در اکثر موارد ترکیب با ملکول های PEG به طور قابل توجهی موجب کاهش فعالیت انعقادی ملکول های اصلی نشد.
بعد از آن مطالعات بر روی موشهای آزمایشگاهی هموفیلی که فاکتور VIII آنها با ملکولهای PEG ترکیب شده بود نشان دهنده افزایش قابل توجه طول نیمه عمر ماده انعقادی و قابلیت آن در جلوگیری از خونریزی در محیط طبیعی بود.
بررسی ها ی بیشتر بر روی این پروتئین ترکیبی در حال انتظار برای آزمایش بر روی حیوانات بزرگ و تحقیقات و آزمایش اولیه کلینیکی می باشد.
در حالیکه فاکتورهای VIII وIX به وضوح به عنوان اهداف اولیه جهت ترکیب با ملکولهای PEG  بوده اند. مدارک مستدل و محکمی وجود دارد مبنی بر اینکه فاکتور VIII تا حدود زیادی توسط واکنش ها یاین فاکتور با فاکتور فون ویلبراند کنترل می شود(VWF)
بنابراین یک روش جایگزین برای افزایش طول عمر فاکتور VIII می تواند شامل ترکیب فاکتور VWF با ملکولهای PEG باشد.
و در واقع ارزیابی های پیش بالینی این روش و استراتژی نشان دهنده افزایش قابل توجهی در طول نیمه عمر فاکتور VIII بوده است.
در میان سوالهای بی پاسخ در مورد استفاده بلند مدت از روش ترکیب فاکتورهای انعقادی با ملکولهای PEG این سوال نیز مطرح است که چگونه بدن قادر خواهد بود تا ملکولهای PEG گسسته را دفع کند.
اگر چه فرم های ترکیبی ملکولهای PEG از قبیل اینتر فرون حداکثر تا یکسال مورد استفاده قرار گرفته اند ولی استفاده بلند مدت از این ترکیبات انعقادی هنوز مورد ارزیابی و بررسی قرار نگرفته است. و نیاز است تا در آینده در درمان افراد هموفیلی به این نکته نیز توجه شود.

مهندسی پروتئین های فیوژن عامل انعقاد خون
متاسفانه دانش ما درباره تأثیر مکانیزم Clearance بر طول نیمه عمر فاکتورهای VIII وIX چندان زیاد و کافی نیست و بنابراین در حالیکه ممکن است هدفمند کردن فعل و انفعالات و واکنشهای این پروتئین ها با گیرنده های Clearance شان منطقی به نظر برسد اما تا به امروز چنین امری در واقعیت امکان پذیر نبوده است.
ارزیابی هائی در مورد تعویض و جایگزینی مکان فاکتور VIII شناخته شده در واکنش با گیرنده های لیپو پروتئینی با ظرفیت پائین ((low-density lipo proteinreceptor – related protein (LPR) وجود دارد.
به جای تلاش برای تأثیر گذاری بر فعل و انفعالات پروتئین های انعقادی با گیرنده های Clearance  استراتژی دیگری وجود دارد که نشان دهنده یک پتانسیل بالقوه و قابل توجه جهت تولید پروتئین های فیوژن ( بواسطه ساختن فیوژنهای ژنتیکی) به همراه ایمونوگلوبین یا آلبومین میباشد.
اساس و پایه انتخاب این فیوژن ها جهت مشارکت این است که 1: هر دوی این پروتئین ها دارای نیمه عمر طولانی می باشند ( تقریبا 25 روز) .  2: هر دوی این پروتئین ها با غلظت بالا در پلاسمای خون وجود دارند. 3: هر دوی این پروتئین ها از یک مکانیزم مشابه جهت حفظ میزان غلظت خود در پلاسما استفاده می کنند. این مکانیزم شامل گیرنده های FC تازه متولد شده می باشد. که در محیط اسیدی آندزوم در سلولهای اندوتلیال موجود می باشد.
الصاق FcRn به ایمونوگلوبین و یا آلبومین باعث جلوگیری از تجزیه لیزوزوم می شود. و به جای آن موجب تسهیل در امر بازیافت لیگاندها ی FcRn در سطح سلولهای آندوتلیال می شود.
تا به امروز مطالعات صورت گرفته با استفاده از FIX مونومر ، FC ایمونوگلوبین فیوژن نشان داده اند که پروتئین های FIX اصلاح شده موجب افزایش سه الی چهار برابری طول نیمه عمر فاکتورهای انعقادی در مدل های جانوری میشوند ( موش ها و سگهای هموفیلی و پستان داران غیر انسانی) .
فعالیتهای معین انعقادی این مولکول ( که شامل یک پیوند متوالی بین پایانه c  مونومر FIX  و IGFc نمی شود) به مقدار کمی کاهش یافته است. اما اثر انعقادی این ملکول در محیط طبیعی بسیار عالی می باشد.
به طور مشابه فیوژن FVIII – IGFc متناظر نیز توسط فیوژن مستقیم FVIII  و IGFc بدون پیوند دهنده دنباله ای تولید شده است.
فازهای اول و دوم تحقیقاتی و کلینیکی مطالعات بر روی فیوژن FIX – IGFc به تازگی به اتمام رسیده است. و ما مشتاقانه منتظر نتایج این تحقیقات هستیم.

سایر پروتئین های نامزد جهت انعقاد خون
دو روش و استراتژی دیگر با هدف افزایش طول نیمه عمر فاکتور FVIIIa مورد تحقیق و بررسی قرار گرفته اند. در یکی از این روشها  پروتئین فعال شده C  در زنجیره سنگین فاکتور FVIII جایگزین شده است در حالیکه در روش دوم زنجیره های سبک و سنگین پروتئین فعال شده از طریق پیوند کووالانسی و توسط حلقه های اتصالی سولفور به یکدیگر متصل شده اند .
هر دو نوع متفاوت از فاکتور FVIII که در بالا ذکر شده نشان دهنده فعالیتهای قابل توجهی در موشهای آزمایشگاهی بوده اند.. اما هیچ یک از دو پروتئین هنوز قابلیت دسترسی کلینیکی ندارند.

نتیجه گیری
اگر چه فاکتورها ی انعقادی حال حاضر که در درمان افراد هموفیلی به کار میروند خوب و موثر هستند اما خواست روزافزون جهت روشهای درمانی پیشگیرانه بلند مدت سبب ابداع و ابتکار روشهای جدیدی در تولید پروتئین های مهندسی با این هدف شده است که طول نیمه عمر این پروتئینها افزایش یابد.
این پروژه ها به سرعت در حال انجام هستند و دو عدد از این عوامل انعقادی که دارای طول نیمه عمر طولانی تری هستند در مراحل اولیه تحقیقات کلینیکی و بالینی خود به سر می برند . نتایج پیش بالینی مربوط به چند عدد از این مولکولهای طراحی شده بسیار دلگرم کننده و امیدوار کننده به نظر می رسند . اما ما هنوز باید صبر کنیم تا ببینیم آیا می توان برای سلولهای انسانی نیز به این نتایج رسید یا خیر .
یکی از چالشهای پیش رو در مورد تمامی این ملکولها پتانسیل تولید خاصیت ایمنی زائی جدید می باشد و اگر چه شانس و احتمال این امر بسیار کم می باشد هیچ یک از مدلهای آزمایشگاهی تا کنون نتوانسته اند پیش بینی خوبی در این باره داشته باشند.
علاوه بر آن اثر VWF بر روی پاکسازی فاکتور FVIII می تواند زیاد باشد  و هر روش و استراتژیی که به افزایش طول نیمه عمر فاکتور FVIII  کمک کند می تواند به طور موثری توسط این واکنش تاثیر پذیرد. ضمنا در حالیکه بررسی روشهای انتقال ژن در درمان بیماران هموفیلی تا رسیدن به نقطه نظر بهینه ادامه دارد. در حال حاضر یک احتمال کلی وجود دارد که یک دوره زمانی وجود خواهد داشت که در طول آن بسیاری از بیماران توسط روشهای درمانی پیشگیرانه که در آنها از فاکتورهای انعقادی با طول نیمه عمر بالا استفاده می شود درمان خواهند شد.

در طی جلسه ای که در تاریخ 93/10/13 در محل دفتر کانون هموفیلی همدان برگزار شد و با مشورت دوستان

در جلسه هیئت مدیره قرار بر این شد که با توجه به  یکی از بند های اساسنامه 

و با موافقت طرفین جناب آقای حمید رضا صنوبری به عنوان مسئول کانون هموفیلی همدان معرفی شدند .

همچنین خانم غفاری به عنوان خزانه دار معرفی شدند .

امیدواریم با توفیق الهی روند رو به رشد کانون سرعت بیشتری بگیرد .

دور دوم انتخابات مجمع عمومی کانون هموفیلی استان همدان در مورخه :

پنج شنبه     1393/10/04 در سالن اجتماعات اداره تعاون همدان برگزار شد .

جلسه با حضور 50 نفر از اعضای وابسته و پیوسته از کل حدود 300 نفر از اعضا برگزار شد .

جلسه با قرائت ایاتی از قران مجید و پخش سرود جمهوری اسلامی برگزار شد .

سپس با گزارش مسئول دفتر کانون در هیئت مدیره قبلی و گزارش مالی ادامه یافت .

سپس با حضور بازرس و نماینده کانون هموفیلی ایران که از کرمانشاه شرف حضور داشتند شروع شد .

بدین ترتیب رای گیری شروع شد و در نهایت اعضای زیر به ترتیب ارا انتخاب شدند . 

اعضای اصلی هیئت مدیره :

1- اقای محسن قراباغی     تعداد 40 رای

2- خانم طاهره یونسی       تعداد 26 رای

3- خانم مرضیه غفاری         تعداد 20 رای

به عنوان اعضای اصلی و

4- میثم صنوبری               تعداد 15 رای

5- روح اله حیدری فیروز      تعداد 14 رای

به عنوان اعضای علی البدل انتخاب شدند.

این فایلها صرفا برای اطلاع رسانی بوده و هیچ گونه ارزشی ندارد .

با تشکر

اعضای کاندیداتوری جهت عضویت در مجمع عمومی کانون هموفیلی همدان 

مورخه :      93/08/22

1- روح اله حیدری فیروز                      هموفیلی

2- محسن قراباغی                           هموفیلی

3- احمد نوری گوهر                           هموفیلی

4- جلال عسگری                              هموفیلی

5- مرضیه غفاری                          مادر هموفیلی

6- طاهره یونسی                         مادر هموفیلی

7- زهرا حیدری                                  هموفیلی

8- سحر خلج                                    هموفیلی

9- میثم صنوبری                                هموفیلی

با تشکر از شما عزیزان